Quando parliamo di ricerca scientifica, gli studi possono essere di diverse tipologie, che differiscono tra loro per quanto riguarda i protocolli, il design e il tipo di investigazione.
La prima, e formalmente più ampia distinzione è tra studi osservazionali e sperimentali.
Studi Osservazionali
Studiano fattori d’interesse di una popolazione rispetto ad un’altra.
In questo tipo di pubblicazioni, il team di ricerca non ha capacità di intervento o di esposizione sui gruppi, ma si limita ad osservare esposizioni avvenute per via del “caso”. Il ricercatore si limita a registrare, in modo più o meno dettagliato, la realtà. Ogni decisione di trattamenti o test diagnostici ai soggetti analizzati è basato sullo standard of care, cioè al corrente stato d’arte della pratica clinica.
Lo scopo primario di questa tipologia di studi è di mostrare associazione e non causalità. Tuttavia, bisogna ricordare che in alcuni casi, un studio di livello più alto (vedi clinical trial randomizzati) non è possibile. Se dunque non è possibile randomizzare o porre in cieco un determinato trial, si possono comunque trarre conclusioni di causalità (oltre che di associazione), mettendo insieme più studi osservazionali con risultati sovrapponibili.
Gli studi osservazionali si dividono a loro volta in studi cross-sectional (trasversali), di caso-controllo e di coorte.
Studi cross-sectional
In uno studio cross-sectional una data condizione, come la presenza di una malattia o una predisposizione verso di essa, viene rilevata in un gruppo di soggetti in uno specifico momento. In particolare, si compara la prevalenza della malattia nei differenti sottogruppi dei soggetti analizzati, o si analizzano tutti i pazienti affetti da una malattia (si parla di indagine sui fattori di rischio comuni o patogenesi). Alcuni esempi di studi trasversali:
– Studi diagnostici: si analizza la positività o negatività dei pazienti riguardo a una diagnosi e si confronta la loro condizione tramite il test gold standard per rilevare quella particolare patologia (es. si valuta la capacità di identificare un tumore mammario tramite mammografia rispetto all’utilizzo della esame istologico tramite biopsia)
– Studi di rischio: si analizza la presenza o meno di fattori di rischio all’interno di una categoria di soggetti (es. si identifica il numero di soggetti fumatori tra gli individui che presentano aterosclerosi)
– Studi di efficacia: vengono utilizzati nel valutare l’efficacia di un farmaco nei confronti di una determinata condizione (es. quanti individui con scompenso cardiaco hanno un miglioramento della loro condizione con l’utilizzo di farmaci diuretici)
Questi sono studi semplici da condurre, anche se bisogna prestare attenzione ai soggetti inclusi in quanto è possibile che il campione analizzato non sia effettivamente rappresentativo della popolazione generale.
Studi caso-controllo
In questo caso, si cerca di analizzare l’associazione tra l’esposizione a un fattore di rischio e l’insorgenza di una patologia: prima si valuta la presenza o meno della patologia e successivamente si verifica se vi è stata l’esposizione al fattore di rischio.
Sono identificati come studi retrospettivi, in quanto dopo aver suddiviso i soggetti nelle due categorie di “sani” e “malati”, si indaga retrospettivamente (“guardandosi indietro”, per così dire) la storia dei pazienti.
Per fare un esempio più concreto, nel momento in cui si studia l’associazione tra HBV ed epatocarcinoma, per prima cosa si identificano i due gruppi di affetti (casi) e non affetti (controlli) da epatocarcinoma; successivamente si osserva, in entrambi i gruppi, la proporzione di individui che è stata o meno infettata in passato da HBV.
I vantaggi di queste tipologie di studio consistono nella rapidità di esecuzione, che non dipende dalla latenza dell’insorgenza della patologia in questione, il basso costo e l’utilità in caso di malattie rare. Parallelamente, tuttavia, non sono in grado di determinare la frequenza di una patologia e non vengono utilizzati per determinare effetti multipli derivanti da singole esposizioni.
Studi di coorte
In questo caso lo studio si struttura grazie all’identificazione di due gruppi di soggetti, esposti e non esposti a un fattore di rischio, per poi seguirli nel tempo e osservare quanti soggetti delle due categorie svilupperanno la malattia. Sono spesso definiti di tipo prospettico, proprio perché i risultati vengono raccolti dopo un certo periodo di tempo (si osservano i soggetti in una determinata prospettiva). Viene valutato cosa succederà nel futuro ai pazienti iniziali.
Facendo riferimento all’esempio precedente, in questo caso i gruppi di partenza sarebbero rappresentati dagli “esposti” e “non esposti” al virus dell’epatite B. Successivamente, per entrambi i gruppi l’obiettivo è identificare, dopo un lasso di tempo variabile, quanti soggetti hanno sviluppato o meno l’epatocarcinoma.
I vantaggi degli studi di coorte consistono nella loro efficienza nella valutazione di esposizioni rare e la capacità di valutare la storia naturale di una malattia. Gli svantaggi sono dati dai costi e dalle tempistiche: infatti, per alcune patologie come i tumori, il tempo di latenza tra esposizione al fattore di rischio e insorgenza di malattia può essere lungo.
Studi Sperimentali
In questi studi, l’esposizione ai fattori di cui si intende studiare l’effetto dipende dal ricercatore stesso. Di conseguenza, medico e paziente si trovano in una condizione che non rientra nella pratica clinica usuale, configurandosi come una condizione sperimentale.
Un esempio è dato dallo studio controllato randomizzato, nel quale i pazienti sono assegnati in maniera casuale a ricevere o meno un intervento. L’assegnazione randomizzata è funzionale a rafforzare la presenza di un rapporto di causalità tra intervento ed effetto ed evitare confondimenti, cioè evitare che l’associazione rilevata sia influenzata da una variabile casuale .
In base alla conoscenza da parte del ricercatore e/o del paziente sul tipo di intervento che il singolo soggetto riceve, questi studi possono essere aperti, nascosti o in doppio cieco.